Imaginez que l’on vous annonce que vous avez entre trois et cinq ans à vivre. Pas parce que vous êtes vieux, non. Simplement parce que vos neurones meurent un à un, que vos muscles vous lâchent progressivement et que même respirer deviendra bientôt impossible. C’est le quotidien brutal de la sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot. Et pourtant, quelque part en Auvergne, une petite équipe de douze personnes ose croire que tout ça pourrait bientôt appartenir au passé.
Je ne vais pas vous faire languir : oui, il y a du nouveau. Et pas n’importe quel nouveau.
Un peptide qui répare le cerveau : l’idée folle qui devient réalité
Depuis quelques semaines, un médicament baptisé NX210c est injecté à quatre-vingts patients dans seize hôpitaux français. Rien d’extraordinaire me direz-vous ? Sauf que ce traitement ne ralentit pas la maladie. Il prétend la réparer. Oui, vous avez bien lu : réparer les dégâts déjà causés dans le cerveau et la moelle épinière.
Le principe est d’une simplicité presque choquante quand on connaît la complexité de la SLA. On prend un peptide – une petite chaîne d’acides aminés – qui existe naturellement pendant le développement du fœtus. À ce moment-là, ce peptide est le chef d’orchestre du système nerveux : il guide les neurones, les protège, les aide à se connecter. Les chercheurs se sont dit : et si on le réintroduisait chez l’adulte quand tout commence à partir en vrille ?
« C’est comme redonner au cerveau ses instructions de jeunesse, celles qu’il avait oubliées »
– Un chercheur impliqué dans le projet
Comment fonctionne concrètement NX210c ?
Le traitement se présente sous forme d’une poudre lyophilisée dans un petit flacon. On la dissout, on calcule la dose selon le poids du patient, et on injecte. Pas de perfusion interminable, pas d’hôpital pendant des jours. Trois injections espacées, c’est tout pour le protocole actuel.
Ce qui se passe ensuite dans le corps ? Le peptide traverse la barrière hémato-encéphalique – chose rarissime pour une molécule de cette taille – et va se fixer sur les neurones abîmés. Il agit sur trois fronts à la fois :
- Il protège les neurones encore vivants de la mort programmée
- Il favorise la repousse des axones (les « câbles » des neurones)
- Il stimule la formation de nouvelles synapses
En clair ? Ce n’est pas un simple pansement. C’est une tentative de reconstruction.
D’où vient cette découverte ? L’histoire presque trop belle
Tout commence il y a une quinzaine d’années dans des laboratoires auvergnats. Des chercheurs étudient l’embryogenèse – comment un fœtus construit son système nerveux – et tombent presque par hasard sur ce peptide aux propriétés incroyables. Une start-up est créée. Elle part dans tous les sens : Parkinson, Alzheimer, lésions médullaires… Trop d’idées, pas assez d’argent.
Puis arrive Yann Godfrin en 2016. Il fait un choix radical : on se concentre sur la SLA. Pourquoi ? Parce que c’est une maladie où il n’existe quasiment rien, où chaque avancée compte double, et où les autorités réglementaires accordent des facilités exceptionnelles aux médicaments vraiment innovants.
Pari gagnant ? Les résultats précliniques sont tellement solides que l’Agence européenne du médicament ouvre grand la porte. Accès prioritaire, revue accélérée… Tous les feux sont au vert.
18 millions d’euros levés, dont 2,3 millions… par le grand public
Pour boucler la phase II, il manquait de l’argent. Beaucoup d’argent. La petite société de Clermont-Ferrand lance alors une campagne de financement participatif. Objectif : 1,5 million. Résultat ? 2,3 millions récoltés auprès de 700 particuliers. Des patients, des familles touchées, mais aussi des gens lambda qui croient simplement que ça vaut le coup d’essayer.
J’ai rarement vu ça dans la biotech française. D’habitude, on court après les fonds américains ou asiatiques. Là, c’est la France entière qui a mis la main à la poche.
« Quand on vous dit que votre mère ou votre frère n’a plus que quelques années à vivre, vous êtes prêt à tout. Même à investir vos économies dans une société de douze personnes basée à Clermont-Ferrand. »
– Un investisseur citoyen ayant participé au tour de table
Et maintenant ? Le calendrier qui fait rêver
- Fin des inclusions dans les prochaines semaines
- Résultats de phase II attendus au printemps 2026
- Si tout est positif → passage direct en phase III avec un partenaire industriel
- Autorisation de mise sur le marché européenne possible dès fin 2026/début 2027
Oui, vous avez bien lu : potentiellement le premier traitement modificatif de la maladie de Charcot disponible en Europe dans moins de deux ans. Ce n’est plus de la science-fiction.
Mais attention, gardons les pieds sur terre
Je ne vais pas vous vendre du rêve béat. La phase II, c’est seulement 80 patients. C’est énorme pour une maladie rare, mais ça reste peu. Il faudra confirmer sur plusieurs centaines de personnes en phase III. Et il y aura forcément des effets secondaires à surveiller, des ajustements de dose, des déceptions peut-être.
Mais franchement ? Quand on sait que le seul médicament disponible aujourd’hui ne prolonge la vie que de quelques mois… tout ce qui dépasse ça ressemble déjà à un miracle.
Et les autres pistes françaises ? On n’est pas seuls
Il faut le dire : la France est en train de devenir une terre d’espoir pour la SLA. À Nîmes, une équipe travaille sur une approche complètement différente : renforcer le système immunitaire pour qu’il arrête d’attaquer les neurones. D’autres explorent la thérapie génique, les cellules souches, l’intelligence artificielle pour prédire l’évolution de la maladie.
Ce qui est beau, c’est qu’on ne se marche pas dessus. On échange, on collabore. Parce que quand la maladie est aussi impitoyable, il n’y a pas de place pour l’ego.
Pourquoi cette histoire me touche particulièrement
J’ai suivi la SLA de près ces dernières années. J’ai vu des amis perdre leur père en quelques mois. J’ai vu des familles se battre pour quelques semaines de vie supplémentaires. Alors quand une petite boîte de douze personnes dans une ville de province ose dire « on va essayer de réparer le cerveau », ben… ça mérite qu’on en parle.
Et puis il y a cette idée que les plus belles découvertes arrivent parfois par hasard, dans des laboratoires qu’on n’imagine même pas. Pas forcément à Boston ou à San Francisco. Parfois à Clermont-Ferrand, entre deux volcans endormis.
2026. Notez cette date. Ce n’est peut-être rien. Ou peut-être tout.
En attendant, si vous connaissez quelqu’un touché par la maladie de Charcot, dites-lui qu’il y a des gens qui bossent jour et nuit là-dessus. Pas pour la gloire. Juste parce que c’est possiblement faisable. Et ça, ça change tout.
